S trenutnom tehnologijom genska terapija ne zamjenjuje bolestan gen na X kromosomu pa ne može niti spriječiti nasljeđivanje hemofilije.

Smatra se da bi genska terapija mogla biti moguća alternativa terapiji lijekovima.

Novi pristup daje nadu, kaže Rowena Johnston, dopredsjednica Zaklade za istraživanje AIDS-a (amFAR) u New Yorku. Jedan od udarnih uspjeha ovog posebnog pristupa jest njegova očigledna sigurnost, što nije mala stvar s obzirom na ne tako daleku povijest intervencija genskom terapijom, kaže ona. Genska terapija će vjerojatno predstavljati novu uzbudljivu granicu koja će dobivati sve veću pozornost u nadolazećim godinama.

Genska terapija koja rezultira proizvodnjom iznimno učinkovitih antitijela u stanicama nosa se pokazala učinkovitom u testiranjima provedenima na životinjama.

Istraživanja o kojima je u ožujku 2011. pisao časopis The Lancet Neurology pokazuju kako genska terapija u liječenju Parkinsonove bolesti znatno ublažava simptome poput tremora, ukočenosti i drugih motoričkih problema karakterističnih za spomenutu bolest.

4. Genska terapija Iako smo u jeku biotehnološke revolucije, naša je pažnja uglavnom usmjerena ka matičnim stanicama, inženjeringu tkiva, kartiranju genoma i novim farmaceutskim proizvodima.

Genska terapija tako bi mogla dovesti do genetskog poboljšanja (poput povećanja memorije ili inteligencije) ili produžetka života.

U tome bi nam trebali pomoći genski testovi, genska terapija te farmakogenomika.

U njegovom je djelokrugu rada i fundamentalna znanost: istraživanje staničnih i molekularnih mehanizama, genetske uzročnosti, genska terapija, autoimuni uzročni procesi, kongenitalne bolesti, biokemijski moždani procesi, novi lijekovi i, pri svemu tome, poštivanje etičkih normativa i čovječje ličnosti i dostojanstva.

Dobiveni rezultati istraživanja pokazuju da u štakora kojima je u kralježnicu injicirana genska terapija koja potiče oslobađanje endorfina, bol uspješno smanjena u trajanju od tri mjeseca.

Jedino GMO nas može koštati glave još u ovom stoljeću, a spasiti nas može fuzija i nanotehnologija i genska terapija po principu gdje GMO napravi štetu, genska terapija pomaže.; -)

Nalaze se na kromosomima a geni se prenose sa roditelja na potomstvo gene mutation (genska mutacija) je trajna promjena strukture gena koja zahvaća jedan ili nekoliko nukleotidnih parova gene therapy (hrv. genska terapija) je metoda liječenja bolesti uzrokovanih genetskim poremećajima koja se temelji na uvođenju funckionalnih gena u stanice gene code (hrv. genski kod) je slijed nukleotida u DNA koje kodiraju jednu aminokiselinu genome (hrv. genom) je ukupan nasljedni materijal u svakoj stanici organizma genomic DNA (hrv. genomska DNA) DNA u jezgri koja izgrađuje kromosome genomics (hrv. genomika) je znanstvena disciplina koja proučava strukturu i funkcioniranje genoma genotype (hrv. genotip) su svi geni koje jedinka naslijedi od roditelja H homologus chromosome (hrv. homologni kromosomi) su kromosomi koji sadrže gene za ista svojstva.

Premda će možda proći još mnogo godina prije no što se takvo liječenje počne primjenjivati, genska terapija vjerojatno će znatno pridonijeti liječenju te iznimno teške bolesti.

Testiranja su pokazala da je genska terapija postigla trajan uspjeh.

Nova studija instituta UCLA AIDS iz SAD-a objavljena u časopisu Nature Medicine otkriva da se genska terapija može razviti u sigurnu i aktivnu tehniku borbe protiv HIV-a.

Na ovoj se tehnologiji temelji i genska terapija nasljednih bolesti, npr. cistične fibroze.

Specifična genska terapija omogućit će ispravljanje DNA - promjena koje uzrokuju rak.

S jedne strane se ističu negativne dimenzije i moguće zloupotrebe spoznaja iz ljudskog genoma: diskriminacija pojedinaca, nacija i rasa zbog realnih ili predmnijevanih razlika u odnosu na " normalni " genom te opasnosti od redukcionizma i genetičkog esencijalizma (Colombo); korištenje spoznaja o ljudskom genomu na polju embrionalne predimplantacijske dijagnostike izjednačava se gotovo s eugenikom (Hilgers, Herranz, Rhetoré); genska terapija na somatskim stanicama je sasvim prihvatljiva kad se rigorozno prouče opasnosti/koristi za zdravlje pacijenta, te kad se prethodno dobije obaviješteni pristanak pacijenta (O Connor i Watt); genska terapija na stanicama iz germinalne linije je jednostavno neprihvatljiva zbog disproporcionalnog rizika za zdravlje embrija (O Connor i Watt).

Trenutna istraživanja prognoziraju dobar uspjeh prijenosa zdravih gena u pogođene mišiće (genska terapija).

Budući da genska terapija može uključivati značajne opasnosti za pacijenta, potrebno je opsluživati opće deontološko načelo prema kojemu, da bi se izvršio terapeutski zahvat, nužno je prethodno osigurati da tretirani subjekt ne bude izložen opasnostima za svoje zdravlje ili fizički integritet, koji bi bili prekomjerni i nesrazmjerni u odnosu na težinu patologije koja se želi liječiti.

Will Rodman je znanstvenik biotehnološke tvrtke Gen - Sys koji je pokušavao razviti lijek za Alzheimerovu bolest i testiraju novi lijek " Genska terapija " na čimpanzama. " Droga " je, modificirani virus koji mutira i čimpanzu.

U ovom smjeru idu brojna istraživanja koja se zasnivaju na zamjeni bolesnog gena (genska terapija).

Međutim, genska terapija je vjerojatno i najbolja stvar koja je proizašla iz Projekta.

Trenutno se provodi oko 300 kliničkih istraživanja i kad genska terapija bude odobrena od strane zdravstva kao jedan od načina liječenja bolesti, zasigurno će započeti novo poglavlje u povijesti medicine.

Genska terapija je zamišljena kao tretman monogenskih bolesti, što znači da je imala za cilj zamijeniti oštećenu kopiju gena, normalnom kopijom.

Ubrzo se genska terapija počela koristiti u terapiji tumora ili pak u vakcinaciji.

Genska terapija neće zamjeniti konvencionalne oblike liječenja zloćudnih tumora, ali će, u kombinaciji s konvencionalnim liječenjem, zasigurno poboljšati njihove domete i što je još važnije, imat će svoju primjenu u suzbijanju ostatne (rezidualne) bolesti, koja zauzima visoko drugo mjesto na ljestvici uzroka smrtnosti u ljudi.

Otkrio je također da se već radi na razvoju tableta ili kapljica kojima se neće utjecati na gene, nego na biološki proces koji dovodi do kratkovidnosti, a druga je opcija genska terapija - injekcije zdravih gena koje bi se davale u oko.

Američki znanstvenici otkrili su da bi genska terapija mogla pomoći u liječenju Alzheimerove bolesti.

Na konferenciji o genetici i sportu upozoreno je da bi se genska terapija - osmišljena za liječenje bolesti poput cističke fibroze - mogla zloupotrijebiti za poboljšanje sportskih nastupa.