U bolesnika s hemofilijom A stvaranje bjelančevine važne pri zgrušavanja krvi, faktora VIII (FVIII) nedostatno je, smanjeno ili oštećeno.

Hemofilija se određuje kao ozbiljna kada je aktivnost zahvaćena faktora zgrušavanja (FVIII ili FIX) manja od 1 % normalne vrijednosti.

Inhibitori su protutijela na FVIII ili FIX, koja se mogu pojaviti u bolesnika s hemofilijom nakon nadomjesnoga liječenja nedostatnog faktora.

Taj inovativni lijek pokazao se visoko učinkovitim u liječenju bolesnika s hemofilijom A ili B koji su razvili inhibitore na FVIII ili FIX.

Druge mogućnosti koje su dostupne u liječenju bolesnika koji su razvili inhibitore liječenje je visokim dozama FVIII ili FIX (kako bi se nadvladali inhibitori) ili primjena premoštavajućih lijekova, kao što je aktivirani protrombinski kompleks.

Čitam da ovisi i o faktorima FVII i FVIII, koje kod nas primjećujem da ne rade

In mammalian blood coagulation, five proteases (factor VII [ FVII ]; factor IX [ FIX ]; factor X [ FX ]; protein C [ PC ] and prothrombin [ PT ]) act with five cofactors (tissue factor [ TF ]; factor V [ FV ]; factor VIII [ FVIII ]; thrombomodulin and protein S) to control the generation of fibrin.

Phylogenetic analysis of the amino acid sequences of the GlaEGF1EGF2SP domain serine proteases (FVII, FIX, FX, PC) and the A domain-containing cofactors (FV and FVIII) strongly supports the evolution of the blood coagulation network through two rounds of gene duplication, and supports the hypothesis that vertebrate evolution benefited from two global genome duplications.

Sequence alignments, phylogenetic and comparative sequence analysis all support the existence of the Gla-EGF1-EGF2-SP domain serine proteasesFVII, FIX, FX, PC and the A1-A2-B-A3-C1-C2 domain protein cofactors FV and FVIII in these species.