GOG je proveo veliku randomiziranu studiju koja je istraživala djelotvornost protokola s cisplatinom s protokolima koji ga ne sadrže (heksmetilmelamin, ciklofosfamid, metotreksat, 5 - fluorouracil) i potvrdila djelotvornost cisplatine u liječenju uznapredovalog raka jajnika.

Ozbiljne komplikacije Sjögrenovog sindroma, kao što je vaskulitis, zahtijevaju terapiju imunološkim supresijskim lijekovima, uključujući kortizon (Prednizon) i/ili azatioprin (lmuran) ili ciklofosfamid.

Ciklofosfamid se primjenjuje također kao druga linija liječenja s ciljem smanjenja invaliditeta i kliničkih egzacerebracija oboljelih od multiple skleroze.

- CMF (ciklofosfamid, metotreksat i 5 - fluorouracil).

Kod ove kombinacije uzimat će te ciklofosfamid na usta svaki dan tijekom dva tjedna.

- AC (adriamicin [ doksorubicin ] i ciklofosfamid).

Teško je sastaviti listu najopasnijih lijekova, ali se mogu izdvojiti skupine lijekova koje izazivaju najčešće nuspojave: 1. antikoagulansi (lijekovi protiv zgrušavanja krvi) - mogu izazvati teška krvarenja, pa i smrt (MARIVARIN, SINTRON, PELENTAN, HEPARIN...); 2. lijekovi za liječenje dijabetesa - kao nuspojavu imaju hipoglikemiju (pad razine šećera) pa i komu (DAONIL, EUGLUCON, METFORMIN, INZULINI); 3. citostatici - imaju za posljedicu ispadanje kose, mučnine, povraćanje, proljeve... (CIKLOFOSFAMID, METOTREX, FLUDARABIN, VINKRISTIN, PAKLITAKSE...); 4. lijekovi za srce (kardiotonici) - imaju za nuspojavu usporeni rad srca, teške aritmije, ponekad i smrt (LANICOR, LANITOP, AMIODARON, KINIDIN...); 5. antireumatici (lijekovi protiv bolova) - mogu izazvati krvarenja u probavnom sustavu i pogoršati hipertenziju (svi, a osobito ANDOL, INDOCID, BRUFEN, VIOXX...)

U ovu grupu lijekova ubraja se natalizumab (Tysabri) koji je monoklonalno antitijelo te citostatici novatron i ciklofosfamid.

Ozbiljne manifestacije bolesti, kao što je npr. vaskulitis liječe se imunosupresivnim lijekovima, koji uključuju kortikosteroide, azatioprin i ciklofosfamid.

Ubrzo se uvidjelo da je kombinacija citostatika djelotvornija od monokemoterapije, pa su se počeli rabiti protokoli koji uključuju: ciklofosfamid, metotreksat, 5 - fluorouracil.

Najčeće se u adjuvantnoj terpiji (terapija koja uslijedi nakon operativnog zahvata, a daje se radi prevencije i bez vidljivih znakova postojanja bolesti) koriste 5 - fluorouracil, doksorubicin, epirubicin, ciklofosfamid, paklitaksel, docetaksel.

Korisni mogu biti intravenski imunoglobulin i ciklofosfamid, posebno ako je katastrofalni APS povezan sa sistemskim eritematoznim lupusom.

To su ciklosporin, azatioprin i ciklofosfamid.

Alkilirajuća sredstva koja imaju sposobnost stvaranja kovalentnih veza s nukleinskim kiselinama i proteinima, te tako dovode do mutacija i poremećaja funkcije genetičkog materijala što uzrokuje smrt stanice (npr. ciklofosfamid).

Interferon α ostvaruje, sinergistički protutumorski učinak primijenjen zajedno s interleukinom-2. Također je opaženo da interferon-α pospješuje i pojačava djelovanje nekih citostatika kao što su 5 - fluorouracil, ciklofosfamid, cisplatin i doksorubicin.

U mlađih, inače zdravih osoba, najčešće se koriste citostatici fludarabin i ciklofosfamid u kombinaciji s imunološkim pripravkom rituksimabom.

U liječenju se koriste imunsupresivni lijekovi (kao što su npr. kortikosteroidi, ciklofosfamid, azatioprin, metotreksat).

Kada smo završili tih mjesec dana terapije, u kojima smo davali kortikosteroide i četiri vrste citostatika (vinkristin, l-asparaginazu i daunorubicin intravenski, te metotreksat intratekalno) prelazimo na drugi dio liječenja koji se naziva konsolidacija već postojećeg stanja remisije gdje mijenjemo kemoterapiju i dajemo kombinaciju od četiri nova citostatika (ciklofosfamid, citozin arabinozid, tioguanin ili merkaptopurin) da ne bi došlo do križne rezistencije - otpornosti maligne stanice na prethodno date citostatike.

Primjenom nekih kemoterapeutika (ciklofosfamid, metrotreksat i fluorouracil) učestalost amenoreje u žena mlađih od 40 godina je 35 40 % u usporedbi s 80 95 % u onih starijih od 40 godina.

Najčešće korišten protokol liječenja raka dojke u drugom i trećem trimestru je CAF (ciklofosfamid, adriamyin i 5 - fluoruracil).

U ovu grupu liječenja ubraja se monoklonalno antitijelo natalizumab i citostatici novantron i ciklofosfamid.

U liječenju različiti upalnih autoimunih bolesti pa tako i težih oblika multiple skleroze u svijetu i u nas koristi se ciklofosfamid, citotoksični alkilantni preparat.Imunomodulacijsko djelovanje ciklofosfamida sastoji se o pomaku imunosnog odgovora s upalnih Th1 u neupalne Th2 limfocite, s dosada još nepoznatim mehanizmom.

To su ciklosporin, azatioprin i ciklofosfamid.

Postoje dokazi da je lijek zvan ciklofosfamid ponekad djelotvoran u liječenju intersticijske bolesti pluća u bolesnika sa sklerodermijom.

FAC protokol znači da ćete primati 3 citostatika: doksorubicin, ciklofosfamid i 5 florouracil.

U Hrvatskoj najčešći " protokol " za liječenje multiplog mijeloma je VAD (vinkristin, adriamycin i dexametason) ili ciklofosfamid i dexamethason.

Ciklofosfamid i mikofenolat mofetil izbjegavaju se tijekom trudnoće radi teratogenog učinka.

Prva istraživanja djelotvornosti paklitaksela (GOG111 i European-Canadian Study) obuhvatile su bolesnice s uznapredovalom bolešću kod kojih je bila učinjena potpuna ili djelomična citoredukcija kao primarna terapija nakon čega je provedena kemoterapija. jedna skupina primala je cisplatinu, 75 mg/m2 uz ciklofosfamid 750 mg/m2, dok je druga primala cisplatinu 75 mg/m2 uz paklitaksel, 135 mg/m2. Oba istraživanja pokazala su da je ukupni odgovor na kemoterapiju s paklitakselom 73 - 77 % u odnosu na 60 - 63 % s ciklofosfamidom, preživljenje 38 mjeseci u odnosu na 24 mjeseca, uz slobodni interval od 18 mjeseci nasuprot 13 mjeseci.

Nastavljeno je kombinacijom više lijekova, uglavnom alkilirajućih agensa (ciklofosfamid) i antimetabolita (metotreksat, 5 - fluorouracil).

Ubrzo se uz cisplatinu u protokolima počinju primjenjivati adriamicin i ciklofosfamid (CP, CAP).